| wcg112233 | 2018-02-17 08:32 |
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近几年来，无论是国内还是国外，干细胞临床应用发展的趋势很快。了解美国的干细胞临床应用发展状态和行业规范特点，可以获得某些借鉴和经验，避免或少走弯路。这里说的不是美国大学和学术单位进行的干细胞基础研究和临床试验方面的进展，而是商业化干细胞治疗方面的现状和发展。 最近的一些资料显示，美国干细胞企业的网站数量迅速增长。有数百家干细胞公司正在做一系列干细胞疗法的直销广告。从2009年只有几家干细胞诊所，直到2014年间,美国新成立的有网站的干细胞企业平均每年至少翻倍增长。从2014年到2016年，每年大约有90到100个新的干细胞商业网站出现（图1-2）。  （图1）  （图2）2016 加州大学戴维斯分校医学院教授Dr.Knoepfler,通过对互联网资讯检索结果显示，到2016年中期，美国至少有351家公司在总共570处诊所提供干细胞治疗（图2）。而到目前为止，美国的干细胞诊所估计会达到700多家。根据2016年的统计分析，这类诊所分布在美国各地，在一些特定州常常呈聚集性分布，例如：加州有113家，佛罗里达州104家，德克萨斯州71家，科罗拉多州37家，亚利桑那州有36家，纽约有21家。一些大都市周围，包括加州和佛罗里达州都有相对密集的诊所存在（图3）。造成这些地区诊所成堆的原因尚不清楚.可能的有关因素包括地域人口密度，接受“替代性”医疗（alternativemedicine）在不同地区存在的差别，人口老龄化程度的差别、以及各州医疗委员会（medical board）和消费者保护机构的监管取向的宽松程度等。  （图3）加州（左）和佛罗里达州（右）的干细胞诊所分布 对诊所商业广告中特定干细胞类型分析显示(图4A)，大多数诊所推广的是以自体细胞为基础的治疗。在自体干细胞中，61%是自体脂肪来源的干细胞，48%是骨髓来源的干细胞，4%是外周血来源的干细胞。初步估计，平均每5个广告中有一个是异体干细胞治疗，其中羊膜来源的干细胞最多(17%)，其次是胎盘组织来源的(3.4%)，脐带组织来源的干细胞最少 (0.6% ) 。一些诊所也分别使用自体来源和异体来源的两类干细胞。此外，各别广告也有声称使用诱导的多潜能干细胞（IPS）或胚胎干细胞。这些诊所使用干细胞治疗的疾病范围可见（图4B）。从大多数诊所使用自体组织来源的干细胞治疗这个现象来看，这些诊所还是重视和遵循FDA的相关规范。因为，美国FDA对自体组织来源的细胞治疗范围规范相对宽松，主要是强调尽可能少的对组织细胞进行加工和处理。  在美国干细胞领域Dr.Knoepfler始终以反对盈利性干细胞治疗而著名，是持这种观念的代表人物。10多年前，美国还没有干细胞诊所时，他就对美国人通过“干细胞旅游”的途径到中国，印度或加勒比海岛国等地接受干细胞治疗持鲜明的反对态度。然而，事情并没有朝着Knoepfler希望的方向那样发展，正如他自己所说：在美国，未经FDA批准的干细胞诊所像野火样的蔓延。现如今居住大都市的人开车十几-几十分钟就可以得到想要的干细胞治疗。看来还是需求和市场可能在发挥内在的推动作用。“干细胞旅游”的方向也发生了逆转，现已鲜有美国人来中国做干细胞治疗，而中国有钱人反到开始热衷去美国寻求“高端的”“干细胞旅游”。对于上述状况，Dr,Knoepfler认为从2012年到现在，FDA以发出警告函形式的监管作用十分有限，美国快速扩张的干细胞行业与FDA对此市场监管不足之间，存在许多问题和脱节。 实际上美国FDA并未忽视对干细胞疗法的管控。佛罗里达州参议员Dana Young说，“干细胞治疗已经由美国FDA加以严格管制，只是一些法规间存在的漏洞，使得某些不严谨的治疗程序得以漏过”。佛州是赢利性干细胞诊所热点地区，存在较多相关问题。参议员Dana Young已提出了一项法案(SB1508)，目的在于使干细胞诊所业务达到更高的标准，如果该提案能够通过，成为法律(2018年7月1日起)，则（1）干细胞诊所需要在卫生部门登记，（2）并要员工中的一名指定医师负责遵守与诊所登记和操作有关的所有要求，（3）并遵循卫生部门的年检，（4）法案还会规定佛州医学委员会要采用提案的干细胞诊所广告管理规则和知情同意指导原则，（5）并允许卫生部门对违规行为给予最高5,000美元的行政罚款。 总体而言，提案中的几项条款都很合乎情理，相信会有助于提高诊所的医疗质量。仅就医疗临床来说，合格的执业医师对提供恰当的治疗和保障患者安全，是至关重要的条件之一。事实上，现在的美国干细胞诊所大多也都是由医疗委员会认证的（board certified）执业医师领衔。这些医师或者是医学博士（M.D.),或者是医学博士兼科学博士（M.D.,Ph.D.),在美国都接受过相对严格的专业训练。应该能够对患者提供合理和安全治疗的基本保证。在此基础上的进一步严格规范，将会使干细胞应用水平达到更高的标准。 显然，Dr.Knoepfler希望佛州SB1508提案能够得以通过，而成为法律。籍此可以推动他所在的加州建立类似的法案。然而，该提案能否通过，并不乐观。他本人也预计，这项提案将在佛州面临强硬的反对，并有可能得不到通过。我们也可以拭目以待。总之，美国干细胞诊所相关立法提案，听证，辩论，投票和立法过程，与一刀切式的行政干预与全面取缔的做法相比较，的确有着可供参考的合理性和科学性的基本模式。 可能是由于需求，市场和诊所快速扩张的压力，Dr.Knoepfler对干细胞诊所的尖锐反对态度比以往也有所缓和，在最近的一篇文章中他说到：“我们不打算就特定公司的干细胞治疗是否遵循了联邦和州的法规，以及是否符合医疗实践的现代伦理标准进行评价。也不打算对其营销内容进行伦理或法律的推断。我们也没有追究个体公司诊所是否达到和满足了现代道德，科学和法律标准的要求。而是在更广泛的层面上，去确认这些伦理问题和监管问题的重要性”。 Dr.Knoepfler也经常引据媒体对干细胞治疗失败的个案报道，来批评干细胞诊所的治疗模式，这些个案报道与国内魏则西事件有某种程度的类似之处。对此，有的专业读者也提出自己的不同观点和批评意见：不要根据报纸上的调查报道来判断FDA授权的临床试验的质量。相反，你需要客观的科研设计、公正的数据收集、科学的统计数据分析和对结果的科学解释，同时还要进行一次全面谨慎讨论，以避免未知的遗漏和各种形式的偏见所造成的影响。如果你真的想知道私人干细胞诊所的真实情况，就应该做出同样程度的努力去调查和评估。如果有如此严重的担忧，FDA就应该花费一些资源来进行这样的调查，或者资助其他科学家进行调查研究。这样，我们就可以依据客观数据进行评价，而不是根据高度偏颇、耸人听闻和选择性的新闻报道，来作出政策决定，这样将会以最好方式推动干细胞医学的前进和发展。 |
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